諾西那生鈉70萬一針治什么病?很多人都無法理解,諾西那生鈉為何這么貴,很難相信一針下去就可以讓全家傾家蕩產,但由于中國目前進口的諾西那生鈉是唯一治療SMA的病,所以才會這么貴,具體可以看看本站提供的介紹。
脊髓性肌萎縮癥(SMA)
據報道,脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,也被稱為“嬰幼兒遺傳病的殺手”。 根據發作的年齡和獲得的運動里程,SAM分為SMA-I,II,III和IV。 如果不進行治療,大多數SMA-I兒童將無法存活至兩歲。 目前,中國唯一用于治療該疾病的藥物是諾西那生鈉注射液。
首先,它是一種新藥。
新藥的開發成本很高。 《美國醫學雜志》于今年3月發表了一篇論文,估計從2009年到2018年研發的新藥平均成本:13億美元和90億人民幣。同時,新藥的專利保護期僅為20年。二十年后,世界各地的制藥廠都可以隨意模仿,這毫無價值,因此,它必須在20年內返還研發費用,同時還要讓投資者賺錢。否則,誰愿意投資和開發新藥?
第二個原因是它是一種罕見的疾病藥物。
SMA的疾病在全球范圍內只有不到50萬患者,而在中國只有30,000-50,000。隨著病人的減少,利潤微薄但周轉迅速的道路被封鎖了,為了收回成本,它只能是昂貴的,諾西那生鈉注射液由渤健公司推出,為了治療SMA,實際上還有另一種叫做Zolgensma的藥物,諾華制藥公司以210萬美元的價格推出,被稱為“世界上最昂貴的藥物”。
1 沒什么特別的看法,罕見病受眾小,導致研發成本高,醫藥公司不是福利機構,一切科研目的都是為了盈利。
2 國外使用價格較低并不是定價低,這款藥物全球定價區別不大,區別在于西方國家更好的保險制度和大額度的政府補貼,國內目前寄希望于藥物公司降低價格是不現實的,只能期待政府部門針對兒童罕見病提供額外補助。
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